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武曦蔼 李平* Jean-Paul Collet
(中日友好医院临床医学研究所药物药理室，北京，100029)
摘要 目的：糖尿病肾病作为糖尿病常见的微血管并发症，是导致终末期肾衰竭的最常见病因之一。目前
中医药治疗糖尿病肾病的循证医学证据缺乏，故拟通过此研究评价中医药治疗糖尿病肾病的疗效和安全
性。方法：从6 个中心（北京中医药大学东直门医院、上海中医药大学龙华医院、中日友好医院，华北煤
炭医学院附属医院、开滦中心医院及唐山工人医院）纳入符合纳入、排除标准的2 型糖尿病、糖尿病肾病
Ⅲ、Ⅳ期患者186 例，并按实验组：对照组为2:1 的比例采用分层区组随机数字法依次纳入患者。两组患
者均在生活方式干预和降压、降糖等西医基础治疗的基础上，根据分组分别给予糖肾方及辨证中药加味或
安慰剂治疗。糖肾方、加味中药及安慰剂均由江苏江阴天江药业公司统一生产为配方颗粒剂。患者及研究
者均不了解患者分组信息，各中心设专职试验药物管理员保存该中心盲底，并负责根据本中心盲底安排药
物的发放及加味中药的取舍，以中心药房发放以保证双盲法的实施。连续给药24 周，期间每4 周随访1
次。分别选择尿微量白蛋白排泄率（UAER）和24h 尿蛋白定量为糖尿病肾病Ⅲ、Ⅳ期的主要疗效评价指
标，次要疗效指标为肾功能（Scr、BUN、GFR（G/C 公式估算））、血脂、糖化血红蛋白、中医症状评分、
生存质量（采用WHO QOL-BREF 和中国糖尿病生存质量量表测定）。安全性指标为患者一般情况（体重、
血压、心率、肝、脾、肺等）、血尿常规、心电图、肝功能、不良事件监测。并且在试验过程中采取一系
列的质量控制方法如开展针对研究者的培训、设立临床监察员等以保证临床研究质量。试验结束后采用
Epidata 双录入临床研究数据，并经核查后采用全数据集（FAS）、符合方案数据集（PPS）和安全集（SS）
三种方法对数据进行分析。结果：中医药的临床疗效评价一直是影响其在世界范围内推广应用的难题，本
研究通过采用基本方+辨证加味的方案实现了中医治疗个体化与RCT 试验对标准化要求的统一；通过配方
颗粒剂的制作解决了中医药临床研究中药物质量控制的难题。为中医药临床疗效评价提供了新思路和方
法。结论：该研究为一项针对中医药干预2 型糖尿病肾病的多中心、随机、安慰剂对照、双盲试验，并首
次将中医辨证论治个体化治疗引入RCT 研究中，将为中医药治疗糖尿病肾病的有效性和安全性提供证据。
(中日友好医院临床医学研究所药物药理室，北京，100029)
摘要 目的：糖尿病肾病作为糖尿病常见的微血管并发症，是导致终末期肾衰竭的最常见病因之一。目前
中医药治疗糖尿病肾病的循证医学证据缺乏，故拟通过此研究评价中医药治疗糖尿病肾病的疗效和安全
性。方法：从6 个中心（北京中医药大学东直门医院、上海中医药大学龙华医院、中日友好医院，华北煤
炭医学院附属医院、开滦中心医院及唐山工人医院）纳入符合纳入、排除标准的2 型糖尿病、糖尿病肾病
Ⅲ、Ⅳ期患者186 例，并按实验组：对照组为2:1 的比例采用分层区组随机数字法依次纳入患者。两组患
者均在生活方式干预和降压、降糖等西医基础治疗的基础上，根据分组分别给予糖肾方及辨证中药加味或
安慰剂治疗。糖肾方、加味中药及安慰剂均由江苏江阴天江药业公司统一生产为配方颗粒剂。患者及研究
者均不了解患者分组信息，各中心设专职试验药物管理员保存该中心盲底，并负责根据本中心盲底安排药
物的发放及加味中药的取舍，以中心药房发放以保证双盲法的实施。连续给药24 周，期间每4 周随访1
次。分别选择尿微量白蛋白排泄率（UAER）和24h 尿蛋白定量为糖尿病肾病Ⅲ、Ⅳ期的主要疗效评价指
标，次要疗效指标为肾功能（Scr、BUN、GFR（G/C 公式估算））、血脂、糖化血红蛋白、中医症状评分、
生存质量（采用WHO QOL-BREF 和中国糖尿病生存质量量表测定）。安全性指标为患者一般情况（体重、
血压、心率、肝、脾、肺等）、血尿常规、心电图、肝功能、不良事件监测。并且在试验过程中采取一系
列的质量控制方法如开展针对研究者的培训、设立临床监察员等以保证临床研究质量。试验结束后采用
Epidata 双录入临床研究数据，并经核查后采用全数据集（FAS）、符合方案数据集（PPS）和安全集（SS）
三种方法对数据进行分析。结果：中医药的临床疗效评价一直是影响其在世界范围内推广应用的难题，本
研究通过采用基本方+辨证加味的方案实现了中医治疗个体化与RCT 试验对标准化要求的统一；通过配方
颗粒剂的制作解决了中医药临床研究中药物质量控制的难题。为中医药临床疗效评价提供了新思路和方
法。结论：该研究为一项针对中医药干预2 型糖尿病肾病的多中心、随机、安慰剂对照、双盲试验，并首
次将中医辨证论治个体化治疗引入RCT 研究中，将为中医药治疗糖尿病肾病的有效性和安全性提供证据。
